据美国《麻省理工学院技术评论》网站日前报道，一名家族性高胆固醇血症患者在新西兰接受了基因编辑临床试验，以期降低血胆固醇水平，从而防治心脏病。这项临床试验是利用基因编辑技术防治心脏病的一次新探索。
据报道，本次试验采用了一种新型CRISPR基因编辑技术——单碱基编辑技术，有望永久降低低密度脂蛋白水平。低密度脂蛋白，也被称为“坏”胆固醇，水平偏高可能引发动脉硬化，堵塞血管，引发心血管疾病。CRISPR基因编辑技术常被比作“基因剪刀”，本次试验采用的单碱基编辑技术仅需替换单个碱基。 此前动物研究显示，这种疗法可将猴子体内的低密度脂蛋白水平降低60%，疗效已持续有效超过1年，并且很有可能是永久性的。
接受试验的这名患者属于先天胆固醇水平过高，已患有心脏病。美国一家生物科技公司的研究人员替换了其肝脏细胞的PCSK9基因单个碱基，这种基因可帮助调节低密度脂蛋白胆固醇水平。研究人员预计此举可永久降低志愿者“坏”胆固醇水平。研究计划总共为40名家族性高胆固醇血症患者提供基因编辑治疗。此前，基因编辑技术主要在罕见病患者身上应用，如果本次试验成功，基因编辑技术或可广泛应用于常见疾病的预防。
(记者 乔本孝)
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